PDUFA의 예상 목표일에 따르면 9월에는 미국 FDA가 6개 혁신 약물이나 백신의 승인에 대한 규제 결정을 내릴 것으로 예상된다. 이 기사에서는 이러한 치료법이나 백신을 소개합니다.
약명: 네도시란
표시: 원발성 고옥살산뇨증(PH)
회사 이름: Nova Nordisk의 자회사 Dicerna Pharmaceuticals
원발성 고옥살산뇨증(PH)은 유전적 돌연변이에 따라 PH1, PH2, PH3의 3가지 하위 유형으로 분류되는 매우 희귀하고 생명을 위협하는 유전 질환입니다. 이러한 유전적 돌연변이는 대사 효소의 결핍을 유발하여 옥살산염의 과잉 생산을 초래합니다. 옥살산염이 과도하게 축적되면 재발성 신장 결석, 신장 석회화증, 투석이 필요한 말기 신장 질환으로 진행될 수 있는 만성 신장 질환을 유발할 수 있습니다.
네도시란은 옥살산염 과잉생산을 유발하는 주요 대사효소인 간 젖산탈수소효소(LDH)의 발현을 단백질을 발현하는 mRNA에 결합시켜 억제하는 RNAi 치료제다.
2상 임상 시험에서 네도시란은 PH1 아형 환자에서 위약에 비해 소변 옥살산염 배설이 통계적으로 유의하게 감소하는 것으로 1차 평가변수를 충족했습니다.<0.0001). The trial also met its key secondary endpoint, the proportion of patients in the nedosiran arm who achieved and maintained normal, or near-normal oxalate excretion (Uox), compared to placebo at two or more consecutive follow-up visits after Day 90 Significantly higher (50% vs 0%, p=0.0025). Among patients treated with nedosiran, 73% achieved normalization or near normalization at least once during the trial period.
약명: 모틱사포르타이드
표시: 다발성골수종(MM) 환자의 자가 이식을 위한 줄기세포 동원(SCM)
회사 이름: 바이오라인Rx
다발성 골수종은 두 번째로 흔한 혈액학적 악성 종양이며, 자가 줄기 세포 이식은 이 암 환자의 생존 기간을 연장하는 표준 치료 방식의 일부입니다. 이용 가능한 치료법에도 불구하고 많은 환자들은 여전히 이식을 위한 충분한 수의 조혈모세포를 수집하지 못하고 있습니다.
모틱사포르타이드(Motixafortide)는 혁신적인 CXCR4 억제제이다. 3상 GENESIS 시험의 주요 결과는 이 약물이 모든 1차 및 2차 평가변수를 충족하는 것으로 나타났으며, 이는 다발성 골수종 환자의 이식 시 SCM을 촉진하기 위한 잠재적인 새로운 표준 치료로서 G-CSF에 모틱사포르타이드를 추가하는 것을 뒷받침합니다. 이번 시험에서 G-CSF에 모틱사포르타이드를 추가하면 대부분의 환자가 단회 투여로 600만개 이상의 조혈모세포 수집 목표를 달성할 수 있게 됐다. G-CSF와 병용된 약물은 일반적으로 우수한 내약성과 안전성 프로필을 보여주었습니다.
약명: 질루코플랜
표시: 전신중증근육무력증(gMG)
회사 이름: UCB
gMG는 드문 만성 자가면역 질환입니다. 환자 자신의 병원성 면역글로불린 G(IgG) 항체는 신경과 근육 사이의 시냅스 전달을 방해하여 쇠약하게 만들고 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 근육 약화를 유발합니다.
질루코플란은 말단 보체 활성화 경로의 구성요소인 C5와 높은 친화성과 특이성으로 결합하여 C5 전환효소에 의해 C5가 보체 구성요소인 C5a와 C5b로 절단되는 것을 방지함으로써 막 공격 복합체(MAC)의 하류 조립을 방지하고 활동적인. 또한 질루코플란은 C5b에 해당하는 C5 도메인과 결합함으로써 C5b가 보체성분 C6에 결합하는 것을 차단한다. Zilucoplan은 말단 보체 경로 활성화와 MAC의 하류 조립의 이중 작용 메커니즘을 억제함으로써 이온 채널 전도 및 신경근 신호 전달의 중단을 방지합니다.
총 174명의 환자가 중추적인 3상 RAISE 시험에 등록되었으며 1:1로 무작위 배정되어 zilucoplan 또는 위약을 12주 동안 매일 피하 투여받았습니다. 시험은 zilucoplan 치료가 주요 gMG 특이적 결과인 12주차 zilucoplan 치료군 환자에서 매일 위약 교정 중증 근무력증에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 개선을 가져온 일차 평가변수를 충족했습니다. 생활 척도 활동의 총점 (MG-ADL) 평균 2.09점 향상 (p)<0.001). In addition, zilucoplan was safe and well tolerated, and the incidence of treatment-emergent adverse reactions after treatment was similar in the two groups—76.7% for zilucoplan and 70.5% for placebo.
약명: 모멜로티닙
표시: 골수 섬유증
회사 이름: GSK
모멜로티닙은 액티빈 A 수용체 유형 I(ACVR1), JAK1 및 JAK2의 세 가지 주요 신호 전달 경로를 억제하는 독특한 작용 메커니즘을 가지고 있습니다. 골수섬유화증은 비정상적인 JAK-STAT 신호전달로 인해 발생하는 드문 혈액학적 악성종양으로, 비장종대, 진행성 빈혈 및 기타 전신 증상을 포함한 증상을 특징으로 합니다.
골수 섬유증 환자를 대상으로 한 중추적인 3상 임상 시험에서 모멜로티닙은 모든 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족했습니다. 치료 24주차에 모멜로티닙 투여군 환자의 25%가 기준선 대비 50% 이상의 총 증상 점수(TSS) 개선을 달성한 데 비해 대조군은 9%에 그쳤습니다. 24주차에 수혈에 의존하지 않은 환자의 비율: 모멜로티닙군에서 31%, 대조군에서 20%; 비장량이 35% 이상 감소한 환자의 비율: 모멜로티닙군에서는 23%, 대조군에서는 3%입니다. 이는 모멜로티닙이 증상 완화, 비장 반응, 빈혈 조절 측면에서 대조군에 비해 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며 이러한 개선이 임상적 가치가 있음을 입증합니다.
시에라 온콜로지는 지난해 6월 골수섬유화증 치료제로 미국 FDA에 모멜로티닙에 대한 신약신청(NDA)을 제출했다. GSK는 지난해 7월 시에라 온콜로지(Sierra Oncology) 인수 완료를 발표했다. 본 연구용 치료법의 개발권을 획득합니다.
약명: 소피로늄브로마이드
표시: 원발성 겨드랑이 다한증
회사 이름: 보타닉스제약
소프피로늄 브로마이드(Sofpironium bromide)는 수용체에 결합하여 땀 신호를 차단하여 선상 발한을 억제하는 항콜린성/항무스카린성 약물입니다. 이 치료법은 독자적인 어플리케이터를 사용하여 젤 제형의 소프피로늄 브로마이드를 겨드랑이에 전달하도록 설계되어 환자가 손에 있는 약물과 직접 접촉하는 것을 피할 수 있습니다. 3상 시험에서는 약 85%의 환자가 15% 소피로늄 브로마이드 젤을 사용한 후 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다.
2021년 말에 발표된 소프피로늄 브로마이드의 2개 3상 임상 시험의 긍정적인 결과는 이 약물이 모든 1차 및 2차 평가변수를 충족한 것으로 나타났습니다. 총 700명 이상의 환자가 2개의 3상 연구에 등록했으며, 약 300명의 환자가 48-주간의 약물 안전성 연구에 참여했습니다. 어떠한 연구에서도 치료와 관련된 심각한 부작용은 발생하지 않았으며, 부작용은 일시적이고 경증에서 중등도 수준이었습니다.
약명: 폼빌리티(시파글루코시다아제 알파)
표시: 폼페병
회사 이름: 아미쿠스 테라퓨틱스
폼페병은 산성 알파-글루코시다제(GAA) 결핍으로 인해 발생하는 유전성 리소좀 축적 장애입니다. GAA 수치가 감소하거나 없으면 근육과 기타 조직의 리소좀에 글리코겐이 축적되어 근육 약화, 호흡 부전 등 폼페병 관련 증상이 나타나며 심지어 사망에 이르게 됩니다.
Pombiliti는 세포 약물 흡수를 향상시키기 위해 화학 구조가 최적화된 독특한 인간 재조합 산-글루코시다제입니다. 올해 3월, 유럽연합 집행위원회는 폼빌리티를 후기 발병 폼페병 성인 환자 치료를 위해 미글루스타트와 병용한 지속성 효소대체요법(ERT) 치료제로 시판을 승인했습니다. Miglustat는 Pombiliti의 활동을 향상시키기 위해 고안된 경구용 효소 안정제입니다. 올해 8월 영국 규제당국도 해당 치료제를 승인했다.
Pombiliti의 승인은 중추적인 3상 임상 시험 PROPEL의 임상 데이터를 기반으로 하며, 이 병용 요법이 후기 발병 폼페병 환자(치료를 받은 환자 포함)의 치료에서 표준 치료법인 알글루코시다제 알파보다 더 효과적이라는 것을 보여주었습니다. 효소 대체 요법을 받았지만 치료를 받지 않았습니다). 충족되지 않은 요구사항을 가진 환자)는 임상적으로 의미 있는 개선을 달성했습니다.