9월 5일, 업계 선두 언론 매체 FierceBiotech는 Evaluate가 발표한 새로운 보고서에 Merck Sharp & Dohme의 ACVR2A-Fc 융합 단백질 소타테르셉트, 노바티스의 CFB 억제제 입타코판, 마드리갈 등 현재 개발 중인 가장 유망한 자산과 가장 높은 가치 잠재력이 나열되어 있다고 보도했습니다. 레스메티롬 등 10개 제품으로 비알코올성 지방간염 분야에 돌풍을 일으키고 있다.
가장 가치 있는 10개 프로그램의 순현재가치(NPV)는 791억 달러이며, 2028년까지 잠재적인 총 수익은 194억 달러에 이릅니다.
약품명: Sotatercept 회사명: Merck Sharp & Dohme
적응증: 폐고혈압
2028년 예상 매출: 26억 달러
순현재가치: 116억 달러
예상 출시일: 2024년 초
소타터셉트는 머크 샤프 앤 돔(Merck Sharp & Dohme)이 2021년 115억 달러에 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)를 인수하면서 인수한 폐동맥고혈압 치료제로 개발 중인 신약이다.
본 제품은 ACVR2A-Fc 융합 단백질로 인간 액티빈 수용체 IIA의 세포외 구조 도메인과 IgG1의 Fc 구조 도메인이 융합되어 TGF 계열 리간드(TGF-리간드 트랩)와 결합하여 포집함으로써 세포 내 항상성을 회복시키는 제품입니다. BMPR-2 신호 전달 경로. BMPR-II 신호전달의 불균형이 PAH의 동인이기 때문에, 소타터셉트는 이 메커니즘을 사용하여 폐동맥고혈압 환자의 염증 완화라는 치료 목표를 달성합니다.
지난 8월 머크 샤프 앤 돔(Merck Sharp & Dohme)은 2분기 수익 발표에서 소타터셉트에 대한 생물학적 제제 허가 신청서를 FDA에 제출했으며 내년 초 시장 출시를 희망한다고 밝혔습니다.
약명 : 다토포타맙 데룩스테칸
회사명: 다이이치산쿄/아스트라제네카
적응증: 폐암
2028년 예상 매출: 26억 달러
순현재가치: 115억 달러
예상 출시일: NA
다토포타맙 데룩스테칸(Dato-DXd)은 다이이치산쿄의 독자적인 DXd ADC 기술을 사용하여 설계된 TROP2를 표적으로 하는 연구용 항체결합약물(ADC)로, 다이이치산쿄의 종양학 분야 파이프라인의 3가지 핵심 ADC 중 하나일 뿐만 아니라 가장 진보된 AstraZeneca ADC 과학 플랫폼의 프로그램입니다. Dato-DXd는 절단 가능한 테트라펩타이드 링커를 통해 토포이소머라제 I 억제제 페이로드(캄프토테신 유도체)에 연결된 인간화 항-TROP2 IgG1 단일클론 항체(삿포로 의과대학과 협력하여 개발)로 구성됩니다. 지난 7월 다이이치산쿄(Daiichi Sankyo)와 아스트라제네카(AstraZeneca)는 이전에 최소 1회 치료를 받은 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 Dato-DXd의 3상 TROPION-lung 01 연구가 1차 평가변수를 충족했다고 공동 발표했습니다. 무진행 생존율(PFS), 전체 생존율(OS)의 다른 1차 평가변수는 아직 성숙되지 않았으며 5등급 부작용도 관찰되었습니다.
약명 : 카그리세마
회사명: Novo Nordisk
표시: 비만
2028년 예상 매출: 19억 달러
순현재가치: 103억 달러
예상 출시일: NA
CagriSema는 Novo Nordisk가 개발한 아밀린 유사체 Cagrilintide와 GLP{0}}R 작용제 simepagluide로 구성된 복합 요법입니다. Novo Nordisk는 2022년 8월 제2형 당뇨병에 대한 CagriSema의 2상 연구 결과를 발표했는데, 그 결과는 다음과 같습니다. Cagrilintide 투여군(-0.93%) 및 simethicone 투여군(-1.79%)과 비교하여 CagriSema 투여군 환자들은 당화혈색소(HbA1c) 수치가 2.18% 감소했습니다. 또한 CagriSema는 체중 감량에도 유리한 효과를 보였습니다(CagriSema vs Cagrilintide vs Simethicone: -15.6% vs -8.1% vs -5.1%). 이 임상시험을 바탕으로 Novo Nordisk는 비만 환자와 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 REDEFINE이라는 CagriSema의 3상 시리즈를 시작했습니다.
약명 : 도나네맙
회사 명 : Eli Lilly
적응증: 알츠하이머병
2028년 예상 매출: 21억 달러
순현재가치: 88억 달러
예상 출시일: 2023년 12월 말
Donanemab은 pGlu{0}}알츠하이머병(AD) 치료를 위한 단일클론 항체입니다. 릴리는 2분기에 FDA에 마케팅 신청서 제출을 완료했으며 연말까지 피드백을 받을 것으로 기대하고 있다. 지난 7월, 릴리는 초기 AD 환자 치료를 위한 Donanemab의 3상 TRAILBLAZER-ALZ 2 연구의 완전한 결과를 발표했습니다. 도나네맙은 초기 증상이 있는 알츠하이머병을 앓고 있는 아밀로이드 양성 환자의 인지 및 기능 저하를 유의하게 늦추고 질병 진행 위험을 감소시켰습니다. 질병의 초기 단계에 있었고 도나네맙을 투여받은 환자의 거의 절반이 투여 1년 후에도 임상적 진행을 경험하지 않았습니다. 하위그룹 분석에서는 또한 질병 초기 단계의 피험자가 위약 투여군에 비해 도나네맙 치료를 받은 피험자의 인지 및 기능 저하가 60% 느려지는 등 더 큰 이점을 갖는 것으로 나타났습니다.
약명 : KarXT
회사명 : Karuna/Zedin
표시: 정신분열증
2028년 예상 매출: 28억 달러
순현재가치: 84억 달러
출시 예정일 : 2024년 하반기
KarXT는 정신분열증 및 치매 관련 정신병 장애 치료를 포함하여 정신과 및 신경 장애를 위해 Karuna가 개발 중인 연구용 경구용 M1/M4 무스카린성 아세틸콜린 수용체 작용제입니다. 2021년 11월 Zedin Pharma는 Karuna Therapeutics와 독점 라이센스 계약을 체결했습니다. . 이번 계약에 따라 Zedin은 중국 본토, 홍콩, 중국, 마카오, 중국 및 대만을 포함한 중화권 지역에서 KarXT를 개발, 제조 및 상용화할 권리를 갖습니다. KarXT는 xanomeline(M1/M4-)으로 구성됩니다. 선호되는 무스카린성 아세틸콜린 수용체 작용제) 및 트로스피움(비CNS 투과성, 비선택적 무스카린성 길항제)이 있으며, 이는 전자의 독성 부작용을 줄여 효능과 안전성을 최적화할 수 있습니다.
약물명: mRNA-1647
회사 명 : 모더나
표시: 거대세포바이러스 감염
2028년 예상 매출: 15억 달러
순현재가치: 71억 달러
예상 출시일: NA
mRNA-1647는 오량체 복합체를 코딩하는 5개의 mRNA와 gB 항원을 코딩하는 1개의 mRNA를 포함하여 6개의 mRNA 서열을 가진 거대세포 바이러스(CMV) mRNA 백신으로, 인간 세포에 의한 항원 생산을 지시하여 면역체계에 제시된 항원을 모방하도록 지시합니다. 자연 감염 중 CMV에 의해 발생합니다. 이 백신은 현재 16~40세 여성을 대상으로 원발성 CMV 감염에 대한 mRNA-1647의 효능을 평가하기 위해 고안된 중추적인 3상 임상 시험 중이며 등록률은 80%입니다.
약명 : 입타코판
회사명 : 노바티스
적응증: 자가면역질환
2028년 예상 매출: 11억 달러
순현재가치: 62억 달러
예상 출시일: NA
입타코판은 노바티스가 개발한 보체 우회 경로의 B 인자를 표적으로 하는 최초의 경구용 억제제이다. 이 제품은 C5-말단 경로의 상류에서 작용하여 혈관 내 용혈 및 혈관 외 용혈을 조절하여 항-C5 항체 부족을 보완하는 동시에 환자에게 경구 단일 제제 옵션을 제공합니다. 올해 6월에는 성인의 발작성 수면 혈색소뇨증(PNH) 치료를 위한 제품의 마케팅 신청이 CDE에 의해 승인되었습니다. 입타코판은 현재 PNH 외에도 C3 사구체병증(C3G), IgA 신장병(IgAN), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 막성 신장병 등 다양한 보체 매개 질환(CMD)에 대한 중추적인 연구 단계에 있습니다. (MN), 루푸스 신염(LN), 면역성 혈소판 감소성 자반증(ITP) 및 한랭응집소병(CAD).
약명 : 레스메티롬
회사 명 : Madrigal Pharmaceuticals
표시: NASH
2028년 예상 매출: 22억 달러
순현재가치: 60억 달러
예상 출시일: NA
레스메티롬은 비알코올성 지방간염(NASH) 치료를 위해 다양한 간 대사 경로를 조절할 가능성이 있는 마드리갈(Madrigal)이 개발한 갑상선 호르몬 수용체(THR)의 경구용 선택적 작용제입니다. 마드리갈은 지난 6월 간 섬유증과 관련된 비알코올성 지방간염(NASH) 환자 치료를 위한 레스메티롬에 대해 FDA에 신약신청(NDA)을 순차적으로 제출했다고 발표했으며, 7월에 전체 제출이 예상된다. .
약명 : Aficamten
회사명: Cytokinics/Minnesota Pharmaceuticals
적응증: 심근병증
2028년 예상 매출: 17억 달러
순현재가치: 44억 달러
예상 출시일: NA
사이토키네틱스가 개발한 선택적 소분자 심장 미오신 억제제인 아피캄텐(Aficamten)은 약물의 치료 지수와 약동학 프로파일을 개선하기 위한 포괄적인 화학 최적화 기능을 갖춘 잠재적인 차세대 심장 미오신 억제제이다. 2020년 7월, Minstar Pharmaceuticals는 Cytokines로부터 중화권 지역에서 이 제품을 개발하고 상업화할 수 있는 독점 라이선스를 도입했습니다. 아피캄텐은 심장 주기당 활성 미오신 힘을 생성하는 교차교의 수를 줄여 비후성 심근병증(HCM)과 관련된 심근 과잉 수축을 억제하며 현재 HCM에 대한 3상 단계에 있습니다.
약명 : 티라골루맙
회사명 : 로슈
표시: 암
2028년 예상 매출: 10억 달러
순현재가치: 48억 달러
예상 출시일: NA
Roche가 개발한 TIGIT 단일클론 항체인 Tiragolumab은 2022년에 광범위 단계 소세포폐암의 1차 치료를 위한 3상 SKYSCRAPER-02 연구와 3상 SKYSCRAPER{{4}를 포함하여 두 가지 차질을 겪었습니다. } NSCLC의 1차 치료를 위한 연구. 음, 최근 전환 과정에서 Tiragolumab에 대한 3상 SKYSCRAPER-01 연구의 두 번째 중간 분석에서는 전체 생존(OS)의 1차 평가변수가 성숙되지 않은 것으로 나타났으며, Tiragolumab에서 예측된 중앙 OS는 22.9개월이었습니다. + 티센트릭 단독요법군 OS 중앙값 16.7과 비교한 티센트릭군 임상시험은 현재 진행 중이며 연구자와 환자에 대한 맹검법은 적용되지 않습니다.